由于siRNA具有很好的特異性和有效的干擾活力，可以使特定基因沉默，獲其功能喪失或降低突變，因此可以作為功能基因組學(xué)的一種強有力的研究工具。已有研究表明siRNA能夠在哺乳動(dòng)物中抑制特定基因的表達，而且抑制基因表達的時(shí)間可以控制在發(fā)育的任何階段，產(chǎn)生類(lèi)似基因敲除的效應。與傳統的基因敲除技術(shù)相比，這一技術(shù)具有投入少，周期短，操作簡(jiǎn)單等優(yōu)勢。因而，近年來(lái)，越來(lái)越多的實(shí)驗室開(kāi)始使用siRNA研究基因的功能，并將之用于構建轉基因動(dòng)物的模型。

2、病毒性疾病的治療：

研究表明，人們通過(guò)合成一段針對特定病毒基因的siRNA，并將之導入該病毒感染的細胞，能夠有效地抑制該病毒的復制，阻斷病毒對細胞的感染。并且，可貴的是，siRNA在病毒感染的早期就能發(fā)揮抑制作用。因而，siRNA可用來(lái)治療病毒性疾病。目前，美國加州大學(xué)在研究使用siRNA治療艾滋??；還有人在研究用siRNA治療脊髓灰質(zhì)炎、肝炎和嚴重急性呼吸綜合征(severe acute respiratory syndrome，SARS)?？梢?jiàn)，siRNA在病毒性感染疾病的治療方面具有非常重要的意義。

3、遺傳性疾病的治療：

如前所述，siRNA可以特異性地抑制某個(gè)基因的表達，因而是治療缺陷表達或過(guò)量表達性遺傳病的最好手段。目前，美國衣阿華大學(xué)正在研究用siRNA治療脊髓小腦運動(dòng)失調。美國西北大學(xué)也在用人工合成的siRNA治療脆性Ｘ染色體綜合征。學(xué)界認為，遺傳性疾病的治療將成為基因治療的又一大熱點(diǎn)。

4、腫瘤病的治療：

  腫瘤是多個(gè)基因相互作用的基因網(wǎng)絡(luò )調控的結果，傳統技術(shù)誘發(fā)的單一癌基因的阻斷不可能全抑制或逆轉腫瘤的生長(cháng)，而RNAi可以利用同一基因家族的多個(gè)基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性，設計針對這一區段序列的siRNA分子，只注射一種siRNA即可以產(chǎn)生多個(gè)基因同時(shí)剔除的效果，也可以同時(shí)注射多種siRNA而將多個(gè)序列不相關(guān)的基因同時(shí)剔除。顯然，與傳統的基因治療方法相比，siRNA是更為理想和有效的治療手段。目前，國外已有較多大學(xué)和制藥公司在開(kāi)展siRNA治療癌癥的研發(fā)工作，如乳腺癌、白血病、黑色素瘤、肝癌等等。

5、在整形外科中的應用：

siRNA還可用于整形，如瘢痕疙瘩是一種較為難治的疾病，目前尚無(wú)有確切有效的治療方法。使用特異性siRNA可以有效抑制瘢痕疙瘩的形成。另外，使用特異的siRNA還可以抑制黑色素的分泌，達到皮膚美白的效果。

6、新藥開(kāi)發(fā)研究：

如上所述，siRNA可用于病毒性疾病、遺傳病和惡性腫瘤等的治療，因而可被進(jìn)一步開(kāi)發(fā)成治療各種疾病的藥物。目前，國外多家公司都在開(kāi)發(fā)此類(lèi)藥物，其中美國Alnylam pharmaceuticals 公司開(kāi)發(fā)的治療老年性黃班的藥物已經(jīng)進(jìn)入二期臨床，治療肺癌的藥物已進(jìn)入一期臨床。

      綜上所述，siRNA與載體結合可廣泛應用于生命科學(xué)研究、疾病治療和藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域。除此之外，siRNA技術(shù)還可以廣泛應用于農業(yè)、林業(yè)、畜牧業(yè)和漁業(yè)等多種領(lǐng)域，進(jìn)行良種培育、良種篩選和疾病治療等?？梢?jiàn)，siRNA載體的應用非常廣泛，具有巨大的市場(chǎng)發(fā)展空間。目前，應用較廣的siRNA轉染載體為品牌T公司的Lipo2000和Lipo3000 ，但該類(lèi)載體細胞毒性較大，而且轉染效率偏低。有公司在國際上率-先研發(fā)成功了Starvio系列siRNA納米轉染載體，該載體細胞毒性低，轉染后細胞死亡率不到10%，siRNA轉染效率高，基因敲除效率可達90%以上，有效彌補了Lipo2000和Lipo3000在性能上的不足，是目前比較理想的siRNA轉染載體。

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